Welcome to the Italian Society of Pharmacology

SOCIETA' ITALIANA DI FARMACOLOGIA
Gruppo di Lavoro Farmacologia Pediatrica



ELENCO GRUPPI DI LAVORO SIF


 

Elenco aderenti al Gruppo di Lavoro

 


Verbale dell'incontro di Firenze del 23 Febbraio 2017


Perché un gruppo di studio di Farmacologia Pediatrica?

Dal punto di vista farmacologico, i bambini non sono piccoli adulti, come dimostrato dal fatto che non solo molti parametri farmacocinetici, ma anche la farmacodinamica si modificano durante la crescita.

Nonostante le iniziative delle autorità regolatorie tese a stimolare la ricerca e lo sviluppo di farmaci per la popolazione pediatrica, molti farmaci sono utilizzati in questa popolazione in assenza di una specifica autorizzazione o di evidenze scientifiche consolidate: a titolo esemplificativo il 65% dei farmaci utilizzati nelle terapie intensive neonatali è off-label ed è stato calcolato che circa il 95% dei neonati nelle terapie intensive è esposto ad almeno un farmaco off-label. Questo è ovviamente la conseguenza del fatto che la maggioranza di questi farmaci sono stati introdotti sul mercato senza essere stati studiati in maniera appropriata nei bambini, come reso obbligatorio dal 2006 in Europa dal Regolamento Pediatrico.

Tale Regolamento, oltre agli obblighi per le aziende farmaceutiche, affida all’Agenzia Europea per i Medicinali (European Medicine Agency, EMA) e alle Agenzie Nazionali importanti obiettivi e responsabilità e sancisce degli incentivi per stimolare la ricerca riguardante l’uso dei medicinali nei bambini e per autorizzare sul mercato farmaci per tutti i gruppi di età. All’interno dell’EMA il PDCO (Paediatric Committee) ha il compito di approvare, modificare o rifiutare i piani di sviluppo pediatrico (Paediatric Investigation Plan) che includono gli studi preclinici e clinici necessari ad autorizzare un farmaco ad uso pediatrico. Nel complesso questi piani necessitano di un forte riscontro da parte della comunità scientifica, che deve attivarsi per il loro adeguato completamento.

Lo sviluppo della ricerca clinica in pediatria è quindi uno dei temi centrali che, come Società e come farmacologi, siamo chiamati ad affrontare.

Per rispondere al crescente interesse di singoli ricercatori, delle società scientifiche e delle aziende farmaceutiche, il gruppo di lavoro di Farmacologia Pediatrica ha lo scopo di affrontare le molteplici specificità che caratterizzano la ricerca clinica in pediatria. Tra queste: (i) la necessità di elaborare protocolli pensati per specifici gruppi di età, dato che i protocolli utilizzati per la popolazione adulta possono essere inadeguati per i bambini, così come quelli per i bambini più grandi possono essere inadeguati per i neonati o i lattanti; (ii) il consolidamento delle competenze per la conduzione di studi clinici pediatrici di fase precoce (fase I/II, studi di farmacocinetica/farmacodinamica) lo sviluppo di modelli farmacocinetici appropriati ai bambini; (iii) l’identificazione di biomarcatori e di nuovi parametri non invasivi per la valutazione dell’efficacia dei farmaci; (iv) lo sviluppo di formulazioni adatte ai bambini di varie età; (v) l’applicazione di metodologie biostatistiche innovative; (vi) l’elaborazione di protocolli per studi preclinici finalizzati allo sviluppo di farmaci pediatrici e (vii) la progettazione di studi per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine.

In sintesi, lo scopo del gruppo è quello di riunire e rafforzare le competenze di farmacologia pediatrica a livello nazionale, con particolare riferimento ai suddetti aspetti, al fine di poter partecipare attivamente all'evoluzione della materia in ambito internazionale.

Finalità

  • affrontare le molteplici specificità che la ricerca clinica in pediatria comporta;
  • stimolare la ricerca verso nuovi e più validi modelli preclinici, lo sviluppo di modelli farmacocinetici che tengano conto delle rapide modifiche che si manifestano nel corso dello sviluppo, l’identificazione di biomarcatori per seguire l’effetto dei trattamenti, l’identificazione di nuovi bersagli, la scoperta e lo sviluppo di nuove molecole o di formulazioni adatte alle varie età, l’utilizzo di metodologie biostatistiche innovative (modelling&simulation, extrapolation, etc), studi di efficacia e sicurezza a lungo termine;
  • organizzare seminari, meeting dedicati, formazione a distanza ed infine la possibilità di svolgere stage all'estero presso istituti (ospedali e università) riconosciuti a livello internazionale come eccellenze aventi competenze specifiche nel settore.